设为首页 加入收藏
残讯网 正文区

开始阅读

英国首个基因治疗药物获监管机构批准
译者:斐欧 浏览:106次 评论:0

监管机构已向世界最大制药公司之一的英国葛兰素史克公司(以下简称GSK公司)批准出售一种新的基因治疗药物。

该药物针对一种被称为ADA-SCID的疾病,其功效是防止婴儿受日常感染之苦。

这是这家大型医药公司获批的第一种基因治疗药物。

评论家称,这项药物的成功研发标志着医药行业大鳄即将踏入这片市场,众多基因治疗药物正蓄势待发。

这种疾病其罕见,每年新增患病因而大约有20多名。

基因治疗药物的批准为包括地中海贫血和镰状细胞病在内的更多疾病治疗药物的开发铺平了道路。

数千种遗传性疾病,如囊性纤维化,肌营养不良以及许多类型的失明等,都是由基因缺陷引起的。

早期的大肆宣传

基因治疗的目的是通过将健康基因的拷贝引入患者体内来治愈疾病。

这种疗法的最大优势在于只需要一次治疗,就有机会永久性地治愈。

这个想法最早出现在30年前的宣传中。当时,大型制药公司如诺华和罗氏处于技术的最前沿。

基因治疗的倡导者说它可以治愈一切疑难杂症,但30年来它并没有做到这点。

经过实践,人们发现,要在正确的细胞当中引入正确的基因并且让它们持续工作要比最初想的更加困难。

早期的技术遇到巨大的挫折

困难

1999年,一名18岁的男子Jesse Gelsinger死于基因治疗肝脏疾病的临床试验。用于将基因转移到其体内细胞中的病毒引发他的免疫系统疲劳过度,这导致多器官衰竭和脑死亡。

三年后,在巴黎接受免疫系统问题治疗的一些儿童上了白血病,其原因是健康的基因被植入太过靠近致癌基因的位置,从而使其进入激活状态。这些挫折使大型制药公司纷纷退出了该领域的研究。

一些小型生物技术公司和公共基金资助的研究小组仍在坚持,他们已经克服了许多早期困难。

除了于今天获批的GSK公司的“Strimvelis”以外,在2012年和去年,监管机构还分别为用于治疗胰腺疾病的“Glybera”以及另一种用于治疗皮肤癌的“T-Vec”大开绿灯。

根据医学院院长和基因治疗研发先驱Alan Boyd教授的说法,在未来几年内更多的基因治疗药物会获得批准。

“大部分的工作都是由小公司开发完成的,但由于其中一些产品已经接近面世,大型医药公司已经回来了。”他说。

重要的一

GSK公司“Strimvelis”的推出标志着该公司正式迈入基因药物研发的领域。他们已经提出针对三个相关罕见病的研究计划,以及一个针对基因疗法治疗癌症的合作计划。

大型医药公司的一个问题是,怎样通过基因疗法来赚钱。如果一种药物可以一次性彻底治愈其患者,那么整个行业是否会被自己赶出这个市场呢?

GSK公司以及其他医药公司所处的立场决定了他们不能部参与到基因治疗这一市场当中去。

如果长久以来人类对于“一次性治疗,终生治愈”的愿景能够成为现实,那么任何一家选择忽略基因治疗的公司就会陷入麻烦。

因此,大型制药公司再次参与到基因治疗的时机已经到来。问题是:一次性治疗,终生治愈的药物该定价多少?

使患者负担得起

GSK公司还没有公布有关这款新药定价的细节,但其研究与开发总裁帕特里克•瓦利斯说,公司的目的是使Strimvelis和他们研发的其他基因治疗药物能够使尽可能多的用户受益。

“我们绝对会给出一个合理的价格,”他说。 “显然,你不可能收取一个没法承受的价格。”

毫无疑问,从长远来看商品的定价会按照价格机制自我调节,随着更多此类临床试验的开展,基因治疗的成本将会越来越低。

 

译自:BBC news

27th May 2016
http://www.bbc.co.uk/news/science-environment-36400206

——本文发表在《踏浪盲人电子杂志》2017年1月第01期 总第225期  

英国首个基因治疗药物获监管机构批准的发表时间是:2017-05-19 17:09:41 来源:残障人海外资讯网

Tags: 本文编辑:admin
打印繁体】 【投稿】 【管理】 【收藏】 【返回顶部
上一篇肠道细菌或与慢性疲劳综合症有关 下一篇关于焦虑症你可能不了解的十件事

评论

帐  号: 密码: (新用户注册)
验 证 码:
表  情:
内  容:

论坛新帖

·教育部:学校不得以
·盘点美国总统业余爱
·看到一位盲人才女写
·五毛党宣言
·看看人生经典:携一

最新文章

热门文章

推荐文章

相关文章

广告位